Morte nos EUA levanta alerta sobre remédio de R$ 20 milhões usado no Brasil

Um menino de 8 anos morreu após o uso do medicamento Elevidys, voltado para o tratamento genético de distrofia muscular de Duchenne (DMD). Autoridades de saúde dos Estados Unidos (FDA) investigam o caso, e já pediram a suspensão voluntária do remédio da farmacêutica Sarepta Therapeutics, responsável pelo tratamento da doença.

O medicamento é aplicado em dose única intravenosa e figura como o mais caro do país, com valor que pode chegar a R$ 20 milhões. De acordo com a FDA, a morte ocorreu no dia 7 de junho. A identidade da criança e a cidade brasileira onde ela vivia não foram reveladas.

Complicações e possíveis causas da morte

A farmacêutica Roche, que comercializa o Elevidys fora dos Estados Unidos, informou que o paciente brasileiro morreu após contrair uma infecção viral, possivelmente agravada pelo uso de imunossupressores, um tratamento padrão para a DMD, intensificado durante o uso da terapia genética.

Apesar do paciente brasileiro ter sido tratado com Elevidys, ele não participou de um ensaio clínico, explicou a Roche à Reuters. A empresa ainda não informou se o médico responsável pelo caso avaliou a morte como não relacionada ao tratamento com terapia genética, A empresa informou também que continua coletando e analisando as informações deste evento.

Outras mortes associadas ao tratamento de DMD

A Anvisa determinou a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do Elevidys em todo o território nacional, após três óbitos associados ao tratamento nos Estados Unidos:

Dois adolescentes de 15 e 16 anos com DMD, e um homem de 51 anos com distrofia muscular dos cintos dos membros (DMCL). Todos por insuficiência hepática aguda tratado em estudo clínico com uma versão experimental da terapia.

A medida foi publicada no Diário Oficial da União na última quinta-feira, 25, e vale até que sejam esclarecidas as mortes recentes associadas ao fármaco nos Estados Unidos.

Em comunicado, a Avisa afirmou que não houve registros de mortes no Brasil associadas ao Elevidys, mas mesmo assim decidiu suspender temporariamente o uso do medicamento.

A agência justificou a medida como uma ação preventiva, diante de novas evidências internacionais que apontam para casos de hepatotoxicidade grave com desfecho fatal. Os óbitos, segundo a agência brasileira, ocorreram em perfis de pacientes para os quais o remédio não é indicado no país.

O medicamento

O remédio é a primeira terapia gênica aprovada para tratar a DMD, uma doença genética rara e progressiva que causa enfraquecimento muscular severo, we afeta principalmente meninos. Os primeiros sintomas aparecem geralmente entre os 3 e 6 anos de idade, com expectativa de vida frequentemente limitada aos 20 ou 30 anos devido a complicações cardíacas e respiratórias.

No país, o Elevidys é aprovado apenas para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar. Seu preço pode chegar a quase R$ 20 milhões por dose, de acordo com estimativas da CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) e considerando impostos estaduais.

A administração da dose é intravenosa e única, calculada de acordo com o peso da criança. A terapia utiliza um vetor viral para transportar o gene que codifica a microdistrofina, uma versão encurtada e funcional da distrofina, proteína ausente ou defeituosa nos pacientes com DMD.

Suspensão voluntária

A Roche, que distribui o medicamento fora dos EUA, também decidiu interromper as remessas a países que seguem a regulação da FDA. No caso do Brasil, a empresa inicialmente manteve os envios, já que a aprovação local é independente. No entanto, após articulação com a Anvisa, optou por suspender voluntariamente o fornecimento no país.

Em nota, a Roche Brasil afirmou que a suspensão vale apenas para novos pedidos e não afeta infusões já agendadas nem processos de importação em andamento. “A decisão de prosseguir com a infusão deve ser tomada conjuntamente entre o médico prescritor e a família envolvida”, destacou.